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研究揭示碱基编辑CAR-T细胞治疗的应用,德国MB实现高效支原体检测

更新时间:2023-06-20  |  点击率:276

通过集群规则间隔短回文重复序列(CRISPR)引导的,在酶的作用下,可以在不产生DNA断裂的情况下,高度精确地将一个核苷酸转化为另一个核苷酸,具体而言,是将胞嘧啶转化为胸腺嘧啶。因此,基因可以通过基因编辑使其失活,而不引起易位和其他染色体异常。目前正在研究在复发的儿童T细胞白血病患者中应用这种技术。

 

近日,研究人员使用基因编辑生成了通用的即插即用的嵌合抗原受体(CART细胞。通过使用慢病毒转导,将健康志愿者的T细胞转导表达CD7特异性的CARCAR7),CD7蛋白在T细胞急性淋巴细胞性白血病(ALL)中表达。然后,研究人员使用基因编辑技术失活了编码CD52CD7受体以及αβT细胞受体的β链这三个基因,以避免淋巴减少性血清治疗、CAR7 T细胞内相残杀和移植物抗宿主病。研究人员在三名复发白血病患儿中调查了这些编辑细胞的安全性。

 

结果:患者1是一名13岁的女孩,她在异基因造血干细胞移植后复发了T细胞ALL,在接受一剂基因编辑的CAR7BE-CAR7)细胞输注后的28天内实现了分子缓解。随后,她接受了来自原始供体的减弱强度(非髓毁性)异基因造血干细胞移植,成功进行了免疫重建,并保持了白血病缓解。同一库的BE-CAR7细胞在另外两名患者中显示出强大的活性,尽管其中一名患者出现了致命的真菌感染并发症,但另一名患者在缓解状态下进行了异基因造血干细胞移植。严重不良事件包括细胞因子释放综合征、多系细胞细胞减少和机会性感染。

 

结论:该1期研究的中期结果支持进一步研究基因编辑的T细胞在复发白血病患者中的应用,并提示免疫治疗相关并发症的风险。

 

细胞治疗项目过程,需要对药物进行严格的质量监控。德国Minerva Biolabs的支原体检测试剂盒,通过欧洲药典方法学验证,检测生物药、细胞治疗等药物中支原体。