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基因编辑技术研究新应用,Ausbian干细胞专用培养基助力科研

更新时间:2023-12-02  |  点击率:218

干细胞相关研究需要建立符合实验目的的培养体系。一种通用型培养体系,可以大大提高干细胞培养效率。Ausbian干细胞专用培养基,能够维持干细胞干性,尽可能延缓干细胞的分化,使培养人员轻松实现干细胞培养自由。

 

通过破坏抑制性调节结构域,重新激活沉默的γ-珠蛋白表达,为治疗β-血红蛋白病提供了一种治疗策略。

 

近日,科研人员使用变形式碱基编辑器(transformer base editortBE),一种在2023年开发的胞嘧啶碱基编辑器,在未检测到脱靶突变的情况下,来破坏造血干细胞中的转录因子结合基序。

 

相关研究发表在《Nature Cell Biology》上,文章标题为:“Eliminating base-editor-induced genome-wide and transcriptome-wide off-target mutations"。

 

该研究构建了一种名为变形式碱基编辑器(transformer base editors,简称tBE)的高精准碱基编辑系统。该系统解决了碱基编辑器从科研转化为临床应用的两个关键障碍——安全性和效率问题,tBE在小鼠体内实现了靶位点的高效编辑,且没有可检测到的全基因组和全转录组的脱靶效应。

 

通过对六个基序的功能筛选,科研人员发现直接破坏HBG1/2启动子中的bcl11a结合基序可触发最高的γ-珠蛋白表达。通过与其他使用Cas9核酸酶或传统BEs (ABE8ehA3A-BE3)的临床和临床前策略进行对比,研究人员发现be介导的HBG1/2启动子上bcl11a结合基元的破坏,在健康和β-地中海贫血患者造血干细胞/祖细胞中,触发了最高的胎儿血红蛋白,同时没有检测到DNARNA脱靶突变。

 

在造血干细胞的再生过程中,be持续进行治疗性编辑,这表明在HBG1/2启动子中,be介导的编辑是治疗β-血红蛋白病的一种安全有效的策略。